سان دييغو - استكملت شركة "بيليت بيو" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BLTE)، وهي شركة أدوية حيوية، مؤخراً التسجيل في المرحلة الثالثة من تجربة عالمية محورية للمرحلة الثالثة من عقارها Tinlarebant، الذي يستهدف علاج مرض ستارغاردت (STGD1)، وهو اضطراب وراثي في العين. تشمل التجربة، المعروفة باسم DRAGON، 104 أشخاص من المراهقين في 11 دولة، ومن المتوقع أن تظهر النتائج المؤقتة في الربع الأخير من عام 2024.
كما أعلنت الشركة أيضًا عن تقديمها إلى وكالة الأدوية والأجهزة الطبية (PMDA) في اليابان لبدء تجربة سريرية باسم DRAGON II. ستعمل هذه التجربة على تقييم الحرائك الدوائية والديناميكيات الدوائية للدواء لدى المراهقين اليابانيين المصابين بداء STGD1 وستتضمن دراسة المرحلة 2/3 لتقييم الفعالية والسلامة والقدرة على التحمل.
يهدف عقار Tinlarebant، وهو قرص يؤخذ عن طريق الفم، إلى إبطاء تطور مرض STGD1 وكذلك الضمور الجغرافي (GA) في حالات التنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر المتقدم (AMD). وقد صُمم الدواء للحد من تراكم السموم التي تحتوي على فيتامين (أ) في شبكية العين، والتي لها علاقة بهذه الحالات.
أظهرت بيانات من تجربة المرحلة الثانية التي استمرت 24 شهرًا انخفاضًا مستدامًا في نمو آفات الشبكية الضامرة لدى الأشخاص الذين عولجوا بدواء Tinlarebant مقارنةً بمجموعة مماثلة من دراسة ProgStar. بالإضافة إلى ذلك، لم تظهر لدى 42% من الأشخاص الذين عولجوا بدواء Tinlarebant آفات ضمورية في الشبكية خلال فترة العلاج.
وقد حصل عقار Tinlarebant على تصنيف دواء يتيم في اليابان لعلاج STGD1 كما تم منحه أيضاً تصنيفات المسار السريع وتعيينات الأمراض النادرة لدى الأطفال في الولايات المتحدة، بالإضافة إلى تصنيف دواء يتيم في الولايات المتحدة وأوروبا.
ويُعدّ STGD1 أكثر ضمور الشبكية الوراثي انتشاراً، ويؤدي إلى فقدان البصر التدريجي، ولا يتوفر حالياً أي علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وبالمثل، بالنسبة لـ GA، وهي مرحلة متقدمة من ضمور الشبكية الجاف AMD، لا توجد علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
تركز بيليت بيو على تطوير علاجات للأمراض التنكسية في شبكية العين وأمراض استقلابية محددة ذات احتياجات طبية كبيرة لم تتم تلبيتها. تستند هذه المعلومات إلى بيان صحفي صادر عن شركة Belite Bio.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.